En breve
- La FDA estadounidense publicó el 14 de julio de 2026 la versión definitiva de su guía para diseñar ensayos clínicos con fármacos psicodélicos, que actualiza el borrador de junio de 2023.
- La agencia ha convocado además una audiencia pública, el 14 de septiembre, para recoger opiniones sobre el futuro uso terapéutico de estas sustancias en consulta médica.
- La psilocibina es el candidato más avanzado: el compuesto COMP360, de la británica Compass Pathways, tiene un vale de revisión prioritaria y su fabricante prevé solicitar la aprobación en EE. UU. antes de que acabe 2026.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha publicado la versión final de su guía sobre el diseño de ensayos clínicos con drogas psicodélicas, el documento regulador más detallado que ha emitido hasta ahora para esta familia de sustancias. La publicación llega acompañada del anuncio de una audiencia pública en septiembre y se enmarca en un proceso de aceleración regulatoria que ya beneficia a dos programas de investigación con psilocibina.
El problema del cegamiento, en el centro de la guía
Uno de los mayores quebraderos de cabeza científicos de la investigación con psicodélicos es lo que se conoce como «cegamiento funcional»: en un ensayo con placebo, tanto el paciente como el terapeuta suelen adivinar con facilidad quién ha recibido el fármaco activo, porque sus efectos —alteraciones intensas de la percepción y del estado de consciencia— son difíciles de disimular. Esto compromete el diseño doble ciego que la FDA exige habitualmente para aprobar un medicamento, porque las expectativas de paciente y evaluador pueden inflar los resultados percibidos. La guía final ofrece a la industria criterios más concretos para abordar este problema, además de recomendaciones sobre el seguimiento a largo plazo, la integración de la psicoterapia en el tratamiento y la vigilancia de la seguridad en poblaciones potencialmente vulnerables.
La psilocibina, en cabeza de la carrera regulatoria
El nuevo marco llega después de que, el pasado abril, el presidente Donald Trump firmara una orden ejecutiva para acelerar la investigación, revisión y aprobación de fármacos psicodélicos con fines terapéuticos. Días después, la FDA concedió «vales de prioridad nacional» —capaces de comprimir una revisión que normalmente dura entre diez y doce meses a solo uno o dos— a tres programas: psilocibina para la depresión resistente al tratamiento, psilocibina para el trastorno depresivo mayor y metilona, un compuesto de efectos similares al MDMA, para el estrés postraumático. La psilocibina contaba ya, además, con la designación de terapia innovadora («breakthrough therapy») de la FDA para ambas indicaciones depresivas.
El programa más avanzado es COMP360, la psilocibina sintética de Compass Pathways. En febrero de 2026 la compañía anunció que sus dos ensayos de fase 3 —COMP005, con 258 participantes, y COMP006, con 581— habían alcanzado su objetivo principal: una dosis de 25 mg redujo los síntomas depresivos, medidos con la escala MADRS, de forma significativamente mayor que el placebo o una dosis mínima de comparación (diferencias de 3,6 y 3,8 puntos, con p<0,001, a las seis semanas). Entre el 25 % y el 39 % de los participantes, según el ensayo, lograron una mejoría clínicamente relevante. La compañía prevé presentar su solicitud de aprobación (NDA) ante la FDA en el último trimestre de 2026, y el propio comisionado de la agencia, Marty Makary, ha declarado públicamente que espera una decisión sobre alguno de los tres programas prioritarios a finales de este verano o en otoño.
Qué implica
Que la FDA acelere los plazos no significa que la aprobación esté garantizada ni sea inminente para todos los compuestos: la propia agencia quiere antes recoger opiniones de expertos, pacientes y voces críticas en la audiencia de septiembre, y el director de los Institutos Nacionales de Salud (NIH), Jay Bhattacharya, ha advertido de que «todavía queda mucho por aprender sobre los beneficios y los riesgos a largo plazo, incluido el potencial de uso indebido». Conviene recordar también que en los ensayos de Compass Pathways se registraron efectos adversos graves —incluida ideación e intentos de conducta suicida, aunque con una incidencia inferior al 1 %— y que las diferencias en la escala MADRS, aunque estadísticamente significativas, son moderadas en términos absolutos. Ningún organismo europeo, incluida la AEMPS, ha aprobado por ahora la psilocibina como medicamento; de confirmarse la aprobación estadounidense, el tratamiento seguiría administrándose bajo supervisión médica en consulta, nunca de forma autónoma.
Fuente
- FDA / HHS. Considerations for Potential Future Therapeutic Use of Psychedelic Drugs; Public Hearing; Request for Comentarios. Federal Register, 14 de julio de 2026.
- Compass Pathways. Successfully Achieves Primary Endpoint in Second Phase 3 Trial Evaluating COMP360 Psilocybin for Treatment-Resistant Depression. Compass Pathways Investor Relations, 17 de febrero de 2026.
Información divulgativa; no constituye consejo médico. Los tratamientos con psicodélicos son experimentales y se realizan en entornos clínicos controlados.
